Titre : | Long-Term Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Drisapersen in Duchenne Muscular Dystrophy: Results from an Open-Label Extension Study |
Revue : | PLoS ONE, 11, 9 |
Auteurs : | Goemans NM, Auteur ; Tulinius M ; van den Hauwe M ; Kroksmark AK ; Buyse G ; Wilson RJ ; van Deutekom JC ; de Kimpe SJ ; Lourbakos A ; Campion G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; essai ouvert ; étude longitudinale ; expression cellulaire ; pharmacocinétique ; pharmacovigilance ; saut d'exon ; test de marche de 6 minutes |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 27588424 / DOI : 10.1371/journal.pone.0161955 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27588424 |