Titre : | Morpholino-mediated Knockdown of DUX4 Toward Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Therapeutics |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 24, 8 |
Auteurs : | Chen JC, Auteur ; King OD ; Zhang Y ; Clayton NP ; Spencer C ; Wentworth BM ; Emerson CP Jr ; Wagner KR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 1405 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN interférent ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; électroporation ; expression génique ; gène DUX4 ; modèle cellulaire ; morpholino ; myotube ; perspective thérapeutique ; séquence inhibitrice ; souris modèle ; xénogreffe |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2016.111 / Pubmed : 27378237 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27378237 |