Titre : | Long-term, high-level hepatic secretion of acid alpha-glucosidase for Pompe disease achieved in non-human primates using helper-dependent adenovirus |
Revue : | Gene therapy, 23, 10 |
Auteurs : | Rastall DP, Auteur ; Seregin SS ; Aldhamen YA ; Kaiser LM ; Mullins C ; Liou A ; Ing F ; Pereria-Hicks C ; Godbehere-Roosa S ; Palmer D ; Ng P ; Amalfitano A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 743 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | activité enzymatique ; expression génique ; foie ; gène GAA ; maladie de Pompe ; maltase acide ; singe ; thérapie génique ; tolérance immunitaire ; vecteur adénoviral ; Western blot |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 27367841 / DOI : 10.1038/gt.2016.53 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27367841 |