Titre : | Discovery and optimization of small molecule splicing modifiers of survival motor neuron 2 (SMN2) as a treatment for spinal muscular atrophy |
Revue : | Journal of Medicinal Chemistry, 59, 13 |
Auteurs : | Woll MG, Auteur ; Qi H ; Turpoff A ; Zhang N ; Zhang X ; Chen G ; Li C ; Huang S ; Yang T ; Moon YC ; Lee CS ; Choi S ; Almstead NG ; Naryshkin NN ; Dakka A ; Narasimhan J ; Gabbeta V ; Welch E ; Zhao X ; Risher N ; Sheedy J ; Weetall M ; Karp GM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 6070 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; biochimie ; coumarine ; épissage alternatif ; gène SMN2 ; pharmacocinétique ; pharmacodynamique ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1021/acs.jmedchem.6b00460 / Pubmed : 27299569 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27299569 |