Titre : | Specific correction of alternative survival motor neuron 2 (SMN2) splicing by small molecules: Discovery of a potential novel medicine to treat spinal muscular atrophy |
Revue : | Journal of Medicinal Chemistry, 59, 13 |
Auteurs : | Ratni H, Auteur ; Karp GM ; Weetall M ; Naryshkin NN ; Paushkin SV ; Chen KS ; McCarthy KD ; Qi H ; Turpoff A ; Woll MG ; Zhang X ; Zhang N ; Yang T ; Dakka A ; Vazirani P ; Zhao X ; Pinard E ; Green L ; David-Pierson P ; Tuerck D ; Poirier A ; Muster W ; Kirchner S ; Mueller L ; Gerlach I ; Metzger F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 6086 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; coumarine ; efficacité thérapeutique ; épissage alternatif ; étude transversale ; gène SMN2 ; pharmacie ; pharmacocinétique ; protéine SMN ; RG7800 ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1021/acs.jmedchem.6b00459 / Pubmed : 27299419 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27299419 |