Title: | DM1 : la piste de l’érythromycine |
Authors: | Cukierman L, Author |
Material Type: | Abstract |
Publication Date: | 27/04/2016 |
Languages: | French |
Keywords : | cellular models ; CTG triplet repeats ; erythromycin ; gène MBNL1 ; myotonic dystrophy type 1 ; neomycin ; oral administration ; splicing ; Steinert mouse ; therapeutic prospects ; toxic RNA |
Lien associé : | AFM-Téléthon |
Texte intégral : |
L’érythromycine, un antibiotique utilisé de longue date, améliore la myotonie de souris modèle de DM1. Beaucoup de molécules similaires à des antibiotiques ont une capacité à se lier à l’ARN. C’est pourquoi, dans une perspective de repositionnement de médicament, une équipe japonaise et polonaise a réalisé un criblage de 20 antibiotiques, approuvés par la FDA (Food and drug administration) et qui se lient à l’ARN. Parmi les molécules étudiées, l’érythromycine s’est montré être le plus efficace dans des cellules modèles de DM1 en culture pour inhiber les interactions ARN-MBNL1 et libérer MBNL1, avec une réduction de la formation d’agrégats anormaux et des défauts d’épissage. Chez une souris modèle de DM1, l’administration orale d’erythromycine a amélioré la myotonie de ces souris. |
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