Titre : | Precise correction of disease mutations in induced pluripotent stem cells derived from patients with limb girdle muscular dystrophy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 24, 4 |
Auteurs : | Turan S, Auteur ; Farruggio AP ; Srifa W ; Day JW ; Calos MP |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 685 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | alpha-dystroglycane ; cellule souche pluripotente induite ; chromosome 22 ; CRISPR/Cas9 ; dysferline ; enzyme de restriction ; essai préclinique ; gène DAG1 ; gène DYSF ; immunocytochimie ; insertion génétique ; LGMDR2 liée à la dysferline ; LGMDR3 liée à l'alpha-sarcoglycane ; thérapie génique ; Western blot |
Pubmed / DOI : | DOI : doi:10.1038/mt.2016.40 / Pubmed : 26916285 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26916285 |