Titre : | Rescue of a Mouse Model of Spinal Muscular Atrophy With Respiratory Distress Type 1 by AAV9-IGHMBP2 Is Dose Dependent |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 24, 5 |
Auteurs : | Shababi M, Auteur ; Feng Z ; Villalon E ; Sibigtroth CM ; Osman EY ; Miller MR ; Williams-Simon PA ; Lombardi A ; Sass TH ; Atkinson AK ; Garcia ML ; Ko CP ; Lorson CL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 855 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale avec détresse respiratoire type 1 ; effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; étude transversale ; gène IGHMBP2 ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2016.33 / Pubmed : 26860981 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26860981 |