Titre : | SMA : démarrage d’un essai de phase II du CK-2127107 |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 20/01/2016 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale distale de type 4 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; essai clinique de phase 2 ; tolérance aux médicaments ; troponine |
Lien associé : | AFM-Telethon |
Texte intégral : |
Texte intégral de la brève Un essai de phase II du CK-2127107 a démarré aux États-Unis chez des participants atteints de SMA de type II, III et IV. Le CK-2127107 a été développé par le laboratoire Cytokinetics dans le but d’améliorer la fonction motrice des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). C’est un activateur de la troponine, une protéine localisée dans le sarcomère et sensible au calcium. Pas moins de cinq essais de phase I réalisés chez des volontaires sains ont démontré la bonne tolérance du CK-2127107 et sa capacité à améliorer la force musculaire. Un essai de phase II, en double aveugle, randomisé, contrôlé, du CK-2127107 vient de démarrer aux États-Unis chez 72 participants atteints de SMA de type II, III et IV, âgés d’au moins 12 ans, ambulants ou non ambulants. Il a pour objectif d’évaluer, pendant 8 semaines, des doses ascendantes du CK-2127107 sur la fonction musculaire et la fatigabilité des patients (mesure de la pression respiratoire, de la force des membre supérieurs pour les participants non ambulants, test de 6 minutes de marche pour les participants ambulants…). |