Titre : | Gene therapy rescues disease phenotype in a spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1 (SMARD1) mouse model |
Revue : | Science advance, 1, 2 |
Auteurs : | Nizzardo M, Auteur ; Simone C ; Rizzo F ; Salani S ; Dametti S ; Rinchetti P ; Del Bo R ; Foust K ; Kaspar BK ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale avec détresse respiratoire type 1 ; cellule souche embryonnaire ; culture cellulaire ; étude transversale ; expression cellulaire ; gène IGHMBP2 ; immunohistochimie ; motoneurone ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Mots-clés: | Spinal Muscular atrophy with Respiratory Distress Type 1;gene therapy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1126/sciadv.1500078 / Pubmed : 26601156 |
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