Titre : | DMD et Translarna : nouveaux résultats annoncés par PTC Therapeutics |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 175 |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 11/2015 |
Pages : | p. 18 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | ataluren ; données chiffrées ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique de phase 3 ; essai en double aveugle ; gène DMD ; marche |
Résumé : | Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé, le 15 octobre, les résultats de l'essai de phase III du Translarna TM (Ataluren) qui s'est déroulé dans 18 pays, dont la France (essai ACT DMD). L'ataluren est une molécule capable de passer outre les codons stop du gène DMD pour permettre la fabrication de la dystrophine. |
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