Titre : | Myopathie de Duchenne : l'idébénone bénéfique sur la fonction respiratoire |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 174 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 09/2015 |
Pages : | p. 16-17 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | autorisation de mise sur le marché ; capacité vitale ; corticothérapie ; débit expiratoire de pointe ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique de phase 3 ; essai multicentrique ; idébénone ; respiration (macroscopique) |
Résumé : |
L'idébénone à l'essai dans la myopathie de Duchenne a montré des effets positifs sur l'évolution de la fonction respiratoire chez les enfants traités. Une autorisation de mise sur le marché est demandée par Santhera Pharmaceuticals.
> Carte d'identité de l'essai DELOS - Traitement : idébénone ou placebo - Durée : 1 an (53 semaines) - Nombre de patients inclus : 64 malades ayant une myopathie de Duchenne - Agés de 10 à 18 ans (âge moyen : 14 ans) - 92% de malades non ambulants - Critère principal de l'évaluation : débit expiratoire de pointe |
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