Titre : | Preliminary clinical efficacy and safety of PBN 701, GILT-tagged recombinant human acid alpha glucosidase (rhGAA), i, late-onset Pompe disease : results of an extension study |
Revue : | Molecular genetics and metabolism, 111, 2 |
Auteurs : | Byrne B ; Barohn R ; Barshop B ; Bratkovic D ; Desnuelle C ; Henderson R ; Hiwot T ; Hughes D ; Laforet P ; Mengel E ; Roberts M ; Lang W ; Lebowitz J |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 02/2014 |
Pages : | S29 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | BMN 701 ; début tardif de la maladie ; enzymothérapie ; essai clinique de phase 1/2 ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif |