Titre : | Identification and Characterization of Modified Antisense Oligonucleotides Targeting DMPK in Mice and Nonhuman Primates for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1. |
Revue : | The Journal of pharmacology and experimental therapeutics, Epub |
Auteurs : | Pandey SK ; Wheeler TM ; Justice SL ; Kim A ; Younis H ; Gattis D ; Jauvin D ; Puymirat J ; Swayze EE ; Freier SM ; Bennett CF ; Thornton CA ; MacLeod AR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/09/2015 |
ISBN/ISSN/EAN : | 26330536 |
Pages : | p. 1-42 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN ; ARN toxique ; dystrophie myotonique de type 1 ; étude transversale ; gène DMPK ; modèle animal ; muscle squelettique ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; singe |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 26330536 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26330536 |
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