Titre : | Disease modeling and lentiviral gene transfer in patient-specific induced pluripotent stem cells from late-onset Pompe disease patient |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 2, 15023 |
Auteurs : | Sato Y ; Kobayashi H ; Higuchi T ; Shimada Y ; Era T ; Kimura S ; Eto Y ; Ida H ; Ohashi T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p. 1-8 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; enzyme de restriction ; étude transversale ; maladie de Pompe à début tardif |