Titre : | A comparison of AAV strategies distinguishes overlapping vectors for efficient systemic delivery of the 6.2 kb Dysferlin coding sequence |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 2 |
Auteurs : | Pryadkina M, Auteur ; Lostal W ; Bourg N ; Charton K ; Roudaut C ; Hirsch ML ; Richard I |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dysferline (maladie neuromusculaire liée à) ; gène DYSF ; muscle squelettique ; souris modèle ; thérapie génique ; transfert de gène ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 26029720 / DOI : 10.1038/mtm.2015.9 |