Titre : | Syndrome de Wiskott-Aldrich : la thérapie génique fait ses preuves |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 173 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 06/2015 |
Pages : | p. 10-11 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | essai clinique ; gène WASP ; Généthon ; prise en charge thérapeutique ; syndrome de Wiskott-Aldrich ; thérapie génique |
Résumé : |
L'essai de thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), dont Généthon est le promoteur, a d'ores et déjà permis de traiter sept enfants.
Des premiers résultats encourageants pour ce médicament en devenir Focus : Le syndrome de Wiskott-Aldrich est un déficit immunitaire génétique rare qui ne touche que les garçons et chez lesquels il se manifeste parfois avant l'âge de 3 ans. Il se traduit par des hémorragies, des infections, de l'eczéma et chez certains par des réactions auto-immunes, c'est-à-dire que leur système immunitaire se retourne contre leur propre organisme.Enfin, le seul traitement disponible à ce jour est la greffe de moelle osseuse. |
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