Titre : | The TREAT-NMD advisory committee for therapeutics (TACT): an innovative de-risking model to foster orphan drug development |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 10 |
Auteurs : | Heslop E, Auteur ; Csimma C ; Straub V ; McCall J ; Nagaraju K ; Wagner KR ; Caizergues D ; Korinthenberg R ; Flanigan KM ; Kaufmann P ; McNeil E ; Mendell J ; Hesterlee S ; Wells DJ ; Bushby K |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; essai clinique ; maladie neuromusculaire ; médicament orphelin ; recommandation |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/s13023-015-0258-1 / Pubmed : 25902795 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25902795 |