Titre : | Moving towards treatments for spinal muscular atrophy: hopes and limits |
Revue : | Expert opinion on emerging drugs, 20, 3 |
Auteurs : | Wirth B ; Barkats M ; Martinat C ; Sendtner M ; Gillingwater TH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p 353 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; dépistage néonatal ; essai clinique ; oligonucléotide antisens ; pharmacothérapie ; thérapie génique |
Mots-clés: | SMN1;SMN2;antisense oligonucleotide therapy;gene modifier;gene therapy;neonatal screening;neuromuscular disorder;pharmacotherapy;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1517/14728214.2015.1041375 / Pubmed : 25920617 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25920617 |