Titre : | Amyotrophie spinale : le combat d'une génération - Priorité à l'intérêt des malades |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 172 |
Auteurs : | Guiraud E, Auteur ; Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 03/2015 |
Pages : | p. 10-12 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | AFM-Téléthon ; amyotrophie spinale ; autorisation de mise sur le marché ; autorisation temporaire d'utilisation ; données chiffrées ; essai clinique de phase 3 ; financement ; histoire de la médecine ; identification du gène ; innovation ; olesoxime ; recherche thérapeutique ; subvention à la recherche ; Trophos |
Résumé : | Vingt ans après l'identification du gène responsable de l'amyotrophie spinale, la détermination des familles porte ses fruits : l'Olesoxime, premier candidat médicament pour l'amyotrophie spinale, est engagé fermement sur la voie de l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), tandis que des essais de thérapie innovante démarrent. |
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