Titre : | N-Butyryl arginine and 3-hydroxybutyrate arginate, for the treatment of DMD through oral administration |
Auteurs : | Vianello S, Auteur |
Type de document : | Thèse/Mémoire |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | 241 p |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | arginine ; créatine kinase ; dystrophie musculaire de Duchenne ; perspective thérapeutique ; phénotype partiel ; souris mdx ; utrophine ; voie orale |
Résumé : |
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire progressive qui touche 1 enfant sur 3500. Elle est liée au chromosome X et caractérisée par l’absence de dystrophine, une protéine du cytosquelette située sous le sarcolemme qui confère de la stabilité à la membrane cellulaire en connectant l’actine du cytosquelette avec la matrice extracellulaire. Elle fait partie d’un complexe multiprotéique, nommé «dystrophin associated protein complex (DAPC)», qui contient, parmi d’autres composants, le beta-dystroglycane et l’oxyde nitrique synthase (NOS). L’absence de la dystrophine entraine la dérégulation de l’homéostasie calcique, la nécrose tissulaire, l’accumulation progressive de tissu graisseux et fibreux, l’incapacité de mouvement et des déficits cardiaques et respiratoires qui aboutissent au décès des patients.
Mon travail de thèse avait comme objectif l’amélioration de différents aspects du phénotype dystrophique. J’ai utilisé, en association, des molécules capables d’agir par activation deux voies de signalisations (la voie du NO et l’inhibition des histones déacétylase (HDAC))... L’ensemble des résultats obtenus apportent la preuve de principe des effets bénéfiques du AB et de ses dérivés sur la dystrophie musculaire, en activant la voie du NO et en inhibant les HDAC. |
Type de thèse : | Thèse |
Lien associé : | Thèse en ligne |