Titre : | Gene Therapy for Muscular Dystrophy: Moving the Field Forward |
Revue : | Pediatric neurology, 51, 5 |
Auteurs : | Al Zaidy S ; Rodino-Klapac L ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p 607 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; ataluren ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; étéplirsen ; follistatine ; gentamicine ; LGMDR3 liée à l'alpha-sarcoglycane ; mutation non-sens ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon ; thérapie génique |
Mots-clés: | exon skipping;gene therapy;muscular dystrophy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.pediatrneurol.2014.08.002 / Pubmed : 25439576 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25439576 |