Titre : | Correction of Dystrophin Expression in Cells from Duchenne Muscular Dystrophy Patients through Genomic Excision of Exon 51 by Zinc Finger Nucleases |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 23, 3 |
Auteurs : | Ousterout DG ; Kabadi AM ; Thakore PI ; Perez-Pinera P ; Brown MT ; Majoros WH ; Reddy TE ; Gersbach CA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p 523 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; délétion génétique ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; enzyme de restriction ; épissage ; exon ; expression cellulaire ; myoblaste ; protéine à doigts de zinc ; souris |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2014.234 / Pubmed : 25492562 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25492562 |