Titre : | Amyotrophie spinale les essais se multiplient |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 170 |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 09/2014 |
Pages : | p. 10-12 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; essai clinique de phase 3 ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; nusinersen ; protéine SMN ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié ; voie d'administration |
Résumé : |
Stimulation du gène SMN2, thérapie génique avec le gène SMN1, protection des motoneurones, etc : ces derniers mois, le développement de traitements pour l'amyotrophie spinales a pris un nouvel envol. Tour d'horizon de ces pistes thérapeutiques.
- Isis Pharmaceuticals a annoncé vouloir mener deux essais de phase III d'ici la fin de l'année. Focus - Mieux connaître la SMA type 1 : deux études sont actuellement en cours au Etat-Unis chez des nourrissons et des enfants atteints de SMA de type 1 1° La première à pour objectif d'identifier les biomarqueurs 2° La seconde vise à établir l'évolution des symptômes. Décryptage:les autres essais en cours - Cible SMN2 composés développés par PTC - Phénylbutyrate de sodium - RG3039 Autres cibles -Fampridine : essai de phase II/III chez 10 adultes atteints de SMA de type III -Olesoxime : essai terminé. Bénéfice démontré sur la protection des motoneurones |
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