Titre : | Cost-effectiveness of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in classic-infantile patients with Pompe disease |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 9 |
Auteurs : | Kanters TA ; Hoogenboom-Plug I ; Rutten-Van Mölken MP ; Redekop WK ; van der Ploeg AT ; Hakkaart L |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | début précoce de la maladie ; dépense ; enzymothérapie ; espérance de vie ; étude transversale ; forme pédiatrique ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début précoce ; maltase acide ; Pays-Bas ; qualité de vie |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/1750-1172-9-75 / Pubmed : 24884717 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24884717 |