Titre : | A Chaperone Enhances Blood Alpha-Glucosidase Activity in Pompe Disease Patients Treated with Enzyme Replacement Therapy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 22, 11 |
Auteurs : | Parenti G ; Fecarotta S ; Marca GL ; Rossi B ; Ascione S ; Donati MA ; Morandi LO ; Ravaglia S ; Pichiecchio A ; Ombrone D ; Sacchini M ; Pasanisi MB ; Filippi PD ; Danesino C ; Della Casa R ; Romano A ; Mollica C ; Rosa M ; Agovino T ; Nusco E ; Porto C ; Andria G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p 2004 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | activité enzymatique ; dosage biologique ; enzymothérapie ; étude transversale ; maladie de Pompe ; maltase acide ; protéine chaperonne ; sang |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2014.138 / Pubmed : 25052852 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25052852 |
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