Title: | L'histoire naturelle de la myopathie de Nonaka à l'étude |
Journal : | VLM. Vaincre les myopathies, 169 |
Authors: | Dupuy-Maury F, Author |
Material Type: | VLM |
Publisher: | AFM-TELETHON, 04/2014 |
Size: | p. 16-17 |
Languages: | French |
Keywords : | disease evolution ; disease natural history ; diseases descriptions ; facts and figures ; genetic mutations ; GNE gene ; GNE myopathy ; inclusion criteria ; muscle strength ; muscle weakness ; Myotools ; phase 2 clinical trials ; phase 3 clinical trials ; sialic acid |
Abstract: |
En prévision d'un essai de phase 3 dans la myopathie de Nonaka, la société américaine Ultragenyx a lancé une étude internationale de l'histoire naturelle de cette pathologie. En France, l'Institut de Myologie participe à ce travail en y ajoutant une étude complémentaire.
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