Titre : | Effect of combined systemic and local morpholino treatment on the spinal muscular atrophy delta7 mouse model phenotype |
Revue : | Clinical Therapeutics, 36, 3 |
Auteurs : | Nizzardo M ; Simone C ; Salani S ; Ruepp MD ; Rizzo F ; Ruggieri M ; Zanetta C ; Brajkovic S ; Moulton HM ; Müehlemann O ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p 340 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; étude transversale ; gène SMN2 ; morpholino ; perspective thérapeutique ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique |
Mots-clés: | SMAdelta7 mice;morpholino oligomer;spinal muscular atrophy;survival motor neuron;therapy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 24636820 / DOI : 10.1016/j.clinthera.2014.02.004 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24636820 |