Titre : | Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : lancement d’un essai de phase Ib/IIa d’ISIS-SMNRx aux États-Unis |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 14/12/2012 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; enfant ; essai clinique de phase 1/2 ; injection intrarachidienne ; nusinersen ; tolérance aux médicaments |
Lien associé : | Communiqué de presse ISIS Pharmaceuticals |
Texte intégral : |
Un essai de phase Ib/IIa a débuté en novembre dernier aux États-Unis en vue de tester l’innocuité et la tolérance de doses multiples (2 ou 3 injections) d’ISIS-SMNRx chez 24 enfants atteints d’amyotrophie spinale liée au gène SMN1 (SMA), âgés de 2 à 15 ans. ISIS-SMNRx est un oligonucléotide antisens développé dans le but d’augmenter la production de protéine SMN fonctionnelle en agissant sur l’épissage du gène SMN2. Des doses croissantes d’ISIS-SMNRx en injection intra-thécale unique ont été bien tolérées par les 28 personnes atteintes de SMA, âgées de 2 à 14 ans, ayant participé à un essai de phase I aux Etats-Unis. Fort de ces résultats préliminaires, un essai de phase Ib/IIa vient de débuter. Dans le cadre de cet essai, 24 patients atteints de SMA recevront 2 ou 3 injections intra-thécales d'ISIS-SMNRx et seront suivis pendant 36 semaines. |