Titre : | Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : pas d’amélioration de la force et de la fonction musculaires par la somatropine |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 27/02/2014 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale type 3 ; échelle Hammersmith ; effet indésirable ; essai en double aveugle ; essai randomisé ; examen respiratoire ; flexum de coude ; force musculaire ; hormone de croissance ; IGF1 ; masse musculaire ; motricité ; muscle squelettique ; myométrie ; pharmacothérapie ; placebo ; préhension |
Texte intégral : |
Les résultats d’une étude pilote de la somatropine chez 19 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II ou III ne montre pas d’amélioration de la force musculaire, ni de la fonction motrice. L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (ou SMA) est une maladie dégénérative du motoneurone génétiquement déterminée. Elle est la seconde cause de maladie neuromusculaire chez l’enfant et se traduit par l’apparition, à des âges variables (définissant ainsi quatre types, de I à IV), de paralysies prédominant sur la musculature proximale. La somatropine ou somatotropine conduit au relargage d’IGF1, un facteur de croissance qui régule la différenciation et la croissance des muscles. L’IGF-1 a déjà montré son effet bénéfique sur la masse et la force musculaires dans plusieurs études précliniques et chez une femme atteinte de SMA. En novembre 2013, les résultats d’une étude pilote évaluant l’innocuité et l’efficacité de la somatropine chez 19 patients atteints de SMA de type II ou III ont été publiés par une équipe allemande. Les participants ont reçu de la somatropine (0,03 mg/kg/j) ou du placebo pendant 3 mois puis, après une période intermédiaire de 2 mois sans traitement,ils ont reçu respectivement le placebo ou la somatropine pendant 3 mois. Il n’y a eu aucune augmentation significative de la force des muscles des membres supérieurs et inférieurs. De même, ni la fonction motrice, ni la fonction respiratoire n’ont été améliorées. Les effets secondaires ont été les mêmes que ceux observés dans le traitement par hormone de croissance de personnes avec un déficit en hormone de croissance. |
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