Titre : | Orphan drug development in Muscular Dystrophy : Update on two large clinical trials of Dystrophin rescue therapies |
Revue : | Discovery medicine, 2013 |
Auteurs : | Hoffman EP ; Connor EM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 233-239 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; ataluren ; drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique de phase 2/3 ; médicament orphelin ; muscle squelettique |