Titre : | Treatment of type 1 myotonic dystrophy by engineering site-specific RNA endonucleases that target (CUG)n repeats |
Revue : | Molecular therapy, 22, 2 |
Auteurs : | Zhang W ; Wang Y ; Dong S ; Choudhury R ; Jin Y ; Wang Z |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2014 |
Pages : | p. 312-320 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie myotonique de type 1 ; enzyme de restriction ; épissage ; gène DMPK ; prise en charge thérapeutique ; protéine fixant l'ARN ; répétition de triplet CTG |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2013.251 / Pubmed : 24196578 |