Titre : | Current advances in drug development in spinal muscular atrophy |
Revue : | Current opinion in pediatrics, 25, 6 |
Auteurs : | Singh P ; Liew WKM ; Darras BT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2013 |
Pages : | p. 682-688 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; essai clinique ; exon ; expression génique ; gène SMN ; gène SMN2 ; pharmacothérapie ; thérapie cellulaire ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1097/MOP.0b013e32836565ac / Pubmed : 24240287 |