Titre : | DMOP : la greffe de myoblaste est une procédure bien tolérée et efficace dans les muscles du pharynx |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 15/10/2013 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | autogreffe ; dysphagie ; dystrophie musculaire oculopharyngée ; essai clinique de phase 1/2 ; myoblaste ; prise en charge thérapeutique ; qualité de vie ; thérapie cellulaire ; trouble de la déglutition |
Texte intégral : |
Les résultats d’un essai de phase I/IIa dans la dystrophie musculaire oculopharyngée montrent la bonne tolérance et l’efficacité d’une greffe de myoblastes dans les muscles du pharynx. La dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP) est une maladie musculaire qui touche essentiellement les muscles des paupières (ptosis) et du pharynx (dysphagie). Le principal traitement de la dysphagie consiste à réaliser une myotomie crico-pharyngée (section du sphincter supérieur de l’œsophage pour permettre le passage des aliments lors de la déglutition). Si ce traitement a montré une efficacité immédiate, il n’empêche pas la réapparition progressive de la dysphagie. Un essai de phase I/IIa, réalisé en France et soutenu par l’AFM-Téléthon, a évalué la tolérance et l’efficacité sur la qualité de la déglutition, d'une greffe de myoblastes autologues dans les muscles constricteurs du pharynx, associée à une myotomie crico-pharyngée. Les résultats de cet essai, réalisé chez 12 personnes atteintes de DMOP avec une dysfonction du sphincter supérieur de l’œsophage, ont montré l’absence de toxicité d’une telle procédure et une amélioration de la qualité de vie et de la déglutition sans dégradation fonctionnelle à long terme (2 ans). L’essai se poursuit chez 16 autres patients avec une simplification de la procédure et l’inclusion de patients ayant pour certains déjà subi une myotomie cricopharyngée et à qui il est proposé uniquement une greffe de myoblastes complémentaire. |
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