Titre : | Stable restoration of the sarcoglycan complex in dystrophic muscle perfused with histamine and a recombinant adeno-associated viral vector |
Revue : | Nature medicine, 5, 4 |
Auteurs : | Greelish JP ; Lankford EB ; Burkman JM ; Chen HS ; Konig SK ; Mercier IM ; Desjardins PR ; Mitchell MA ; Zheng XG ; Leferovich JM ; Gao GP ; Balice-Gordon RJ ; Wilson JM ; Stedman HH ; Su LT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/1999 |
Pages : | p. 439-443 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | complexe sarcoglycane-sarcospane ; hamster ; LGMDR5 liée au gamma-sarcoglycane ; modèle animal ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Résumé : | Le hamster cardiomyopathe est un modèle animal spontané de dystrophie musculaire des ceintures liée à un déficit primitif en d-sarcoglycane. L'injection directe dans le muscle du hamster d'un vecteur viral, véhiculant le gène de la d-sarcoglycane, a permis d'éviter la rupture du sarcolemme lors d'une contraction musculaire puissante ; il n'y a pas eu de réponse inflammatoire ou immunologique à la protéine codée par le gène transféré. L'injection du virus recombinant dans l'artère fémorale (après perméabilisation vasculaire par l'histamine) a permis d'observer le même résultat . Cette étude constitue une base solide pour le développement de la thérapie génique dans la dystrophie musculaire des ceintures. |