Titre : | Phase I clinical trial utilizing gene therapy for limb girdle muscular dystrophy : alpha-, beta-, gamma-, or delta-Sarcoglycan gene delivered with intramuscular instillations of adeno-associated vectors |
Revue : | Human gene therapy, 11, 5 |
Auteurs : | Stedman HH ; Wilson JM ; Finke R ; Kleckner AL ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 20/03/2000 |
Pages : | p. 777-790 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adolescent ; adulte ; essai clinique de phase 1 ; injection intramusculaire ; LGMDR3 liée à l'alpha-sarcoglycane ; LGMDR4 liée au bêta-sarcoglycane ; LGMDR5 liée au gamma-sarcoglycane ; LGMDR6 liée au delta-sarcoglycane ; protocole thérapeutique ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |