Titre : | Recombinant human acid alpha-glucosidase enzyme therapy for infantile glycogen storage disease type II : Results of a phase I/II clinical trial |
Revue : | Genetics in medicine, 3, 2 |
Auteurs : | Amalfitano A ; Bengur AR ; Morse RP ; Majure JM ; Case LE ; Veerling DL ; Mackey J ; Kishnani P ; Smith W ; McVie-Wylie AJ ; Sullivan JA ; Hoganson GE ; Phillips III JA ; Schaefer GB ; Charrow J ; Ware RE ; Bossen EH ; Chen YT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2001 |
Pages : | p. 132-138 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai clinique de phase 1 ; essai clinique de phase 2 ; maladie de Pompe ; maltase acide ; prise en charge thérapeutique |