Titre : | Correction of the enzymatic and functional deficits in a model of Pompe disease using adeno-associated virus vectors |
Revue : | Molecular therapy, 5, 5 |
Auteurs : | Fraites TJ Jr ; Schleissing MR ; Shanely RA ; Walter GA ; Cloutier DA ; Zolotukhin I ; Pauly DF ; Raben N ; Plotz PH ; Powers SK ; Kessler PD ; Byrne BJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 05/2002 |
Pages : | p. 571-578 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | gène GAA ; maladie de Pompe ; maladie lysosomale ; muscle squelettique ; myocarde ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié ; vecteur viral |
Résumé : |
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Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11991748?ordinalpos=10&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum |