Titre : | Pilot trial of phenylbutyrate in spinal muscular atrophy |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 14, 2 |
Auteurs : | Mercuri E ; Bertini E ; Messina S ; Pelliccioni M ; D'Amico F ; Colitto F ; Mirabella M ; Tiziano FD ; Vitali T ; Angelozzi C ; Kinali M ; Main M ; Brahe C |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2004 |
Pages : | p. 130-135 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | acide phénylbutyrique ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; capacité vitale ; échelle fonctionnelle ; essai clinique de phase 1 ; force musculaire |
Résumé : |
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Amyotrophie spinale : le phénylbutyrate efficace dans un essai clinique de phase II (04/03/2004) En octobre dernier, des chercheurs italiens présentaient les effets prometteurs du 4-phénylbutyrate de sodium, un agent inhibiteur de l’histone désacétylase, sur des fibroblastes de patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) à divers degrés. Son utilisation in vitro avait entraîné une augmentation des transcrits SMN2 complets, et celle des protéines SMN et du nombre de structures nucléaires la contenant. La même équipe publie les résultats d’un essai clinique destiné à évaluer la tolérabilité et l’efficacité du phénylbutyrate (PB) chez des patients atteints de SMA type 2. Dix malades âgés de 2 à 13 ans ont reçu oralement 500mg/kg/jour de PB (triButyrate ®) pendant 9 semaines, en alternant 7 jours avec traitement et 7 jours sans. Chez les enfants traités, une augmentation significative de la fonction motrice, mesurée à l’aide de l’échelle Hammersmith, à la 3ème et à la 9ème semaine, a été constaté. Les effets étaient plus marqués chez les plus jeunes enfants. Ainsi, le phénylbutyrate administré de manière intermittente pendant 9 semaines pourrait être efficace et avec des effets secondaires mineurs (sauf chez 1 patient) pour le traitement de la SMA de type 2. Des essais randomisés, en double aveugle, contre placebo, sont nécessaires pour confirmer ces premiers résultats prometteurs. (Newsletter AFM, 7 avril 2004) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=pubmed&dopt=Abstract&list_uids=14733959 |