Titre : | Deflazacort in Duchenne muscular dystrophy : a comparison of two different protocols |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 14 8-9 |
Auteurs : | Biggar WD ; Politano L ; Harris VA ; Passamano L ; Vajsar J ; Alman BA ; Palladino A ; Comi LI ; Nigro G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2004 |
Pages : | p. 476-482 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | calcium ; Canada ; cataracte ; déflazacort ; dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; enfant ; essai clinique ; fracture osseuse ; Italie ; marche ; masculin ; poids corporel ; scoliose ; scoliose neurologique ; taille corporelle ; vitamine D |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Bénéfice à long terme du déflazacort dans la DMD : bilan de deux protocoles différents (14/10/2004) Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la dégénérescence progressive des muscles squelettiques conduit à la perte de la marche chez les garçons entre 9 et 12 ans, et s'accompagne d'une scoliose sévère, d'une atteinte du muscle cardiaque et d'une insuffisance respiratoire. Plusieurs stratégies de traitement sont à l'étude dont l'utilisation de corticoïdes. Plusieurs équipes ont déjà montré que le déflazacort(*), un dérivé de la prednisolone, a un effet sur le maintien des fonctions musculaires dans la DMD. Dans une étude publiée en septembre 2004, une équipe italienne a comparé deux protocoles d'essai avec le déflazacort dans la DMD : un effectué à Naples (N) et le second à Toronto (T). Tous les garçons avaient entre 8 et 15 ans à la fin de l'étude. Dans le protocole N, 37 garçons étaient traités avec du déflazacort à la dose de 0.6mg/kg/jour pendant 20 jours/mois puis aucun traitement pendant le reste du mois, sur une durée d'au moins 4 ans. Les garçons avaient entre 4 et 8 ans au moment de l'inclusion. Seuls les enfants atteints d'ostéoporose recevaient en plus de la vitamine D et du calcium. Pour le protocole T, 32 garçons recevaient du déflazacort à la dose de 0.9 mg/kg/jour pendant au moins 4 ans, supplémenté par de la vitamine D et du calcium. Les garçons avaient entre 6 et 8 ans au moment de l'inclusion. Les résultats ont été comparés avec des sujets contrôles (19 pour le protocole N et 30 pour le protocole T). La perte de la marche a été retardée significativement dans les groupes traités avec le déflazacort et plus particulièrement dans le protocole T. De plus, les cas de scoliose étaient moins nombreux dans les groupes traités que les groupes contrôles. 30 % des garçons participant au protocole T ont développé une cataracte asymptomatique sans qu'il soit nécessaire de l'opérer. Le risque de fracture était similaire dans les deux protocoles et sans majoration par le déflazacort. Cette publication confirme les bénéfices à long terme du déflazacort sur la mobilité des patients atteints de DMD sans l'apparition d'effets secondaires majeurs. (*) : non commercialisé en France. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=pubmed&dopt=Abstract&list_uids=15336688 |