Titre : | Intermittent prednisone therapy in Duchenne muscular dystrophy. A randomized controlled trial |
Revue : | Archives of neurology, 62, 1 |
Auteurs : | Beenakker EAC ; Fock JM ; van Tol MJ ; Maurits NM ; Koopman HM ; Brouwer OF ; van der Hoeven JH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/2005 |
Pages : | p. 128-132 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; essai clinique ; fonction musculaire ; marche ; pharmacothérapie ; prednisone ; qualité de vie |
Résumé : |
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Corticothérapie discontinue dans la myopathie de Duchenne: résultats d'un essai hollandais (10/02/2005) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie due à un déficit en dystrophine et caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive. Dans une étude publiée en janvier 2005, une équipe néerlandaise a testé l'effet d'une prise discontinue de prednisone chez 17 patients atteints de DMD, âgés entre 5 et 8 ans. L'essai contrôlé, randomisé, croisé et en double aveugle a consisté en un traitement de 6 mois avec de la prednisone ou du placebo (0.75mg/kg/jour) pendant les 10 premiers jours de chaque mois. Au bout des 6 mois, et après une phase neutre de 2 mois, chaque patient reçoit l'autre produit (différent de celui des six premiers mois) pendant six mois supplémentaires. Les principaux critères d'évaluation étaient le temps mis pour courir une distance de 9 mètres, pour monter 4 marches, et pour se relever du sol. Les résultats ont montré que la prednisone a stabilisé la force et la fonction musculaires. Des effets secondaires ont été observés chez 10 patients sur 16 (essentiellement irritabilité et apparence cushingoïde), mais leur qualité de vie n'a pas été affectée. C'est pourquoi les auteurs préconisent la prescription de la prednisone pour préserver les fonctions motrices des patients atteints de DMD ayant encore conservé la marche. |