Titre : | Transfer of the full-length dystrophin-coding sequence into muscle cells by a dual high-capacity hybrid viral vector with site-specific integration ability |
Revue : | Journal of virology, 79, 5 |
Auteurs : | Gonçalves MAFV ; van Nierop GP ; Tijssen MR ; Lefesvre P ; Knaan-Shanzer S ; van der Velde I ; van Bekkum DW ; Valerio D ; de Vries AAF |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 03/2005 |
Pages : | p. 3146-3162 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | autogreffe ; chromosome 19 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; fibre musculaire cardiaque ; génétique moléculaire ; immunohistofluorescence ; muscle squelettique ; mutation génétique ; rat ; souris mdx ; thérapie génique ; transplantation tissulaire ; vecteur adénoassocié ; vecteur adénoviral |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract HcAd/AAV : un nouveau vecteur viral intéressant pour le traitement de la DMD (25/04/2005) La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le gène de la dystrophine. Une des stratégies thérapeutiques consiste à administrer le gène de la dystrophine (DMD) grâce à un vecteur viral dans les cellules musculaires malades. Mais des difficultés subsistent en thérapie génique, en particulier à cause de la rareté de vecteurs compatibles avec la taille très importante du gène DMD et du volume de cellules à transfecter, une majorité de muscles étant atteints dans la DMD. Dans une étude publiée en mars 2005, une équipe hollandaise a fabriqué un nouveau système de vecteurs adénovirus hybrides (hcAd/AAV) capables d'intégrer deux séquences complètes du gène dystrophine. L'utilisation de ces vecteurs in vitro a permis d'augmenter l'expression de la dystrophine complète dans des cardiomyocytes de rat. In vico, le traitement avec le duo viral hcAd/AAV a restauré l'expression de la dystrophine dans les muscles gastrocnemiens de souris mdx. Ce type de vecteurs peut donc être particulièrement intéressant pour le développement de traitement dans des maladies telles que la DMD qui nécessitent une intégration stable et un transfert efficace de gène de grande taille. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=pubmed&dopt=Abstract&list_uids=15709034 |