Titre : | Dystrophin expression in muscles of Duchenne muscular dystrophy patients after high-density injections of normal myogenic cells |
Revue : | Journal of neuropathology and experimental neurology, 65, 4 |
Auteurs : | Skuk D ; Goulet M ; Roy B ; Chapdelaine P ; Bouchard JP ; Roy R ; Dugré FJ ; Sylvain M ; Lachance JG ; Deschênes L ; Senay H ; Tremblay JP |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2006 |
Pages : | p. 371-386 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | biopsie musculaire ; cellule souche ; culture cellulaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique ; essai croisé ; FISH ; force musculaire ; histochimie ; histocompatibilité ; immunosuppression ; muscle squelettique ; myoblaste ; photographie ; souris ; tacrolimus ; thérapie cellulaire |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 11/07/2006 - Dystrophie musculaire de Duchenne : la transplantation de cellules musculaires concluante sur le plan moléculaire. Il y a deux ans, l’équipe québécoise du Pr Tremblay a mené la première transplantation de cellules musculaires sur neuf jeunes enfants atteints de myopathie de Duchenne. Elle publie aujourd’hui les résultats encourageants de cette intervention, observés chez huit patients : la greffe de cellules musculaires saines a induit la synthèse de la dystrophine manquante dans 4 à 26% des fibres musculaires du centimètre cube de muscle traité. Compte tenu de ces conclusions positives, l’équipe prépare un second essai clinique au cours duquel environ 300 millions de cellules d’un donneur seront transplantées dans un muscle complet de l’avant-bras d’un patient. La force des receveurs sera mesurée avant la greffe ainsi que trois et six mois plus tard. Cette expérience permettra de déterminer si l’intervention augmente de façon significative la force du muscle greffé. Dix patients âgés de 18 ans, atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ou Becker, sont en cours de recrutement. L’essai est financé par la SOVAR (une société de valorisation universitaire québecoise), l’entreprise CellGene fondée par le Pr Tremblay, et l’Association Française contre les Myopathies. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=pubmed&cmd=Retrieve&dopt=AbstractPlus&list_uids=16691118&query_hl=13&itool=pubmed_docsum |