Titre : | First test of a "high-density injection" protocol for myogenic cell transplantation throughout large volumes of muscles in a Duchenne muscular dystrophy patient : eighteen months follow-up |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 17, 1 |
Auteurs : | Skuk D ; Goulet M ; Roy B ; Piette V ; Cote CH ; Chapdelaine P ; Hogrel JY ; Paradis M ; Bouchard JP ; Sylvain M ; Lachance JG ; Tremblay JP |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2007 |
Pages : | p. 38-46 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | biopsie musculaire ; culture cellulaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai clinique ; fibrose ; génétique moléculaire ; histochimie ; muscle squelettique ; myoblaste ; protocole thérapeutique ; tacrolimus ; thérapie cellulaire ; thérapie génique ; tissu adipeux |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 23/01/2007 - Injections « haute densité » de myoblastes : une étude pilote chez un patient DMD. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie due à un déficit en dystrophine, entraînant une dégénérescence des muscles squelettiques et cardiaque. La transplantation dans le muscle de cellules myogéniques (précurseurs du muscle) est une des stratégies thérapeutiques développées par les chercheurs depuis plusieurs années. En 2003, l’équipe de J. P. Tremblay (Canada) a testé l’effet d’une transplantation intramusculaire de cellules myogéniques chez 9 patients atteints de DMD. Les chercheurs avaient limité leur essai à 1cm3 de muscle injecté et à un suivi de seulement 1 mois. En 2006, la même équipe a pu réaliser chez un patient DMD âgé de 26 ans une transplantation de cellules myogéniques dans de grands volumes musculaires selon la technique dite de « high-density injection* ». Le patient a été mis sous immunosuppresseurs (tacrolimus) et a pu être suivi jusqu’à 18 mois après la transplantation. Les cellules myogéniques transplantées provenaient du père du patient. Trois muscles ont été injectés : l’émincence thénar, le biceps brachial et une portion du muscle jumeau. Le muscle jumeau controlatéral a fait l’objet d’une injection de solution placebo. Les sites injectés ont ensuite été biopsiés 1, 14 et 18 mois après la transplantation. La transplantation cellulaire a été bien tolérée. Dans le biceps brachial, très peu de fibres musculaires étaient visibles. Elles étaient remplacées par du tissu graisseux et fibrotique. Seulement deux fibres positives à la dystrophine on été observées. Par contre, dans la portion du muscle jumeau injecté, 27,5% des fibres musculaires exprimaient la dystrophine à 1 mois post- transplantation et 34,5% à 18 mois. D’après cette étude, la transplantation par injection « haute densité » aurait un bien meilleur rendement que les techniques classiques de greffe de myoblastes et pourrait être envisageable pour le traitement de la DMD. * « high-density injection » : nombre élevé d’injections par volume de muscle |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=pubmed&cmd=Retrieve&dopt=AbstractPlus&list_uids=17142039&query_hl=5&itool=pubmed_docsum |