Titre : | CINRG pilot trial of oxatomide in steroid-naive Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | European journal of paediatric neurology, 11, 6 |
Auteurs : | Buyse GM ; Goemans N ; Henricson E ; Jara A ; van den Hauwe M ; Leshner R ; Florence JM ; Mayhew JE ; Escolar DM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2007 |
Pages : | p. 337-340 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; fonction musculaire ; force musculaire ; muscle squelettique ; oxatomide ; pharmacothérapie ; stéroïde |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 12/07/2007 - Myopathie de Duchenne et oxatomide : une étude pilote aux résultats décevants La dystrophie musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie génétique transmise par le chromosome X, liée à une absence de dystrophine et donnant lieu à un déficit musculaire squelettique progressivement invalidant ainsi qu’à une cardiomyopathie à un âge plus tardif. Sur les biopsies musculaires, des phénomènes inflammatoires* sont souvent observés au moins initialement : présence dans le tissu conjonctif entourant les fibres musculaires, de nombreuses cellules immunitaires (lymphocytes, macrophages, mastocytes) sécrétant des substances possiblement délétères pour le muscle comme l'histamine**. A partir de ces observations, des cliniciens ont fait l’hypothèse d’un effet potentiellement bénéfique de dérivés antihistaminiques. Dans un article publié en avril 2007, des auteurs belges et nord-américains appartenant au réseau de recherche clinique CINRG (Cooperative International Neuromuscular Research Group)rapportent les résultats négatifs d’un essai pilote bi-centrique (Washington et Louvain), conduit en ouvert chez 14 garçons atteints de myopathie de Duchenne âgés entre 5 et 10 ans, marchant encore et n’ayant jamais eu de stéroïdes. Ces enfants ont reçu 30 mg/kg d’oxatomide (antihistaminique*** commercialisé en France sous le nom de Tinset®) pendant 6 mois et ont fait l’objet d’évaluations mensuelles de la force et de la fonction musculaires. Il n’a pas été noté d’amélioration significative à quelque niveau que ce soit dans le temps imparti à l’étude. * Le terme inflammation désigne l'ensemble des phénomènes survenant à un point d'irritation après l'invasion par un agent pathogène (susceptibles d'engendrer une maladie). De façon générale, à la suite d’une agression constituée par une blessure, une infection ou un traumatisme consécutif à un acte chirurgical, il se crée dans l’organisme ce que l’on appelle une inflammation. ** Histamine : substance participant aux mécanismes de l'inflammation et aux phénomènes allergiques. *** Antihistaminique : médicament qui sert à réduire ou à éliminer les effets de l'histamine. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=pubmed&cmd=Retrieve&dopt=AbstractPlus&list_uids=17459739&query_hl=4&itool=pubmed_docsum |