Titre : | Restoration of human dystrophin following transplantation of exon-skipping-engineered DMD patient stem cells into dystrophic mice |
Revue : | Cell stem cell, 1 |
Auteurs : | Benchaouir R ; Meregalli M ; Farini A ; D'Antona G ; Belicchi M ; Goyenvalle A ; Battistelli M ; Bresolin N ; Botinelli R ; Garcia L ; Torrente Y ; Bottinelli R |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 12/2007 |
Pages : | p. 646-657 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; fonction musculaire ; génétique moléculaire ; immunohistochimie ; in vitro ; muscle squelettique ; myoblaste ; oligonucléotide antisens ; recherche biomédicale ; saut d'exon ; souris mdx ; thérapie génique ; vecteur lentiviral |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract DMD : Thérapies génique et cellulaire associées Une équipe de chercheurs franco-italiens coordonnée par Luis Garcia et Yvan Torrente a restauré pour la première fois la fonctionnalité de la dystrophine humaine dans la myopathie de Duchenne (DMD). C’est par une technique de thérapie génique, le “saut d’exon”, que la dystrophine, protéine manquante de la DMD a été restaurée in vitro dans les cellules souches musculaires, isolées par prélèvement sanguin et directement dans le muscle. Puis ces cellules humaines “corrigées” ont été injectées (par voie intramusculaire et par voie intra-artérielle) dans des souris modèles DMD, pour tester leur effi cacité. Près de 45 jours plus tard, les souris traitées expriment de la dystrophine humaine et présentent des performances musculaires améliorées. Ces travaux constituent une avancée dans le traitement cellulaire autologue, utilisant les propres cellules souches “réhabilitées” du patient pour produire à nouveau du tissu musculaire. R. Benchaouir et coll., Cell Stem Cell, 2007, 1 : 646-657 |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18371406 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 18371406 |