Titre : | Gene therapy of inherited diseases |
Revue : | Lancet (Ed. ang.), 371, 9629 |
Auteurs : | Fischer A ; Cavazzana-Calvo M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 14/06/2008 |
Pages : | p. 2044-2047 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; cellule souche ; essai clinique ; maladies rares ; mutation génétique ; thérapie génique ; Virus |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract L'article La thérapie génique des maladies héréditaires présente une expertise historique, équilibrée et réaliste de l'approche de la thérapie génique, complexe mais potentiellement prometteuse, qui devrait être applicable au plus grand nombre de maladies rares génétiques. Quoi qu'il en soit, les auteurs pensent que cette forme de traitement n'en est toujours qu'à ses débuts et n'est qu'une stratégie parmi les autres. Le premier résultat positif de la thérapie génique a été obtenu plus de 20 ans après les débuts de la recherche. Les avancées dans la conception des vecteurs et dans la biologie des cellules souches, couplées avec la connaissance croissante de la prévention de réactions immunitaires, contribuent à encourager des études cliniques plus approfondies dans ce domaine. (Résumé Orphanews 2 juillet 2008) |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18555917?ordinalpos=5&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum |