Résumé :
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Résumé : L’échelle de Mesure de la fonction motrice (MFM) a été utilisée pour évaluer des patients atteints de Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Participants à l’étude et lieu de l’étude : Des patients sans traitement médical ont été évalués à 3 mois pour 13 patients (âge moyen 11 ans et 7 mois ; E-T 1 an et 10 mois) et à un an pour 41 patients (âge moyen 14 ans et 1 mois ; E-T 5 ans et 5 mois) dans un centre de référence. Douze patients traités avec des stéroïdes (âge moyen 10 ans et 2 mois ; E-T 2 ans et 2 mois) ont été évalués au bout d’un an de traitement et comparés avec 12 témoins du même âge atteints de DMD. Résultats : Sur une période de 3 mois, le sous-score D1 a montré une diminution moyenne significative de 4,7 % (p<0,01). Sur une période d’un an, tous les scores ont montré des diminutions significatives : D1 4.9 % (p<0,01), D2 7,7 % (p<0,01), D3 4,3 % (p<0,03) et Score total 5,8 % (p<0,01). Pour les 11 patients ambulants au début de l’étude, la valeur moyenne de diminution annuelle de D1 26,1 %. Pour les patients non ambulants, la diminution moyenne annuelle était de 11,8 % pour D2 et 6,3 % pour le Score total. Une valeur de seuil sensible pour la perte de la capacité ambulatoire et une valeur prédictive un an avant la perte de la capacité ambulatoire ont pu être estimées. Dans le groupe de patients traités avec des stéroïdes, par rapport aux patients témoins, une stabilisation du score total (-0,59 versus -5.87, p<0,02) et de la dimension D2 (0,98 versus -8.50, p<0,01) a été mise en évidence. Conclusions : Nos résultats préliminaires sont prometteurs pour l’utilisation de l’échelle MFM dans les essais cliniques pour mettre en évidence la détérioration de la maladie ou l’absence de détérioration induite par les traitements. Mots-clés : Mesure de la fonction motrice ; myopathie ; dystrophie musculaire de Duchenne ; évaluation ; évolution ; mesure du résultat ; Référence : Bérard C, Payan C, Hodgkinson I, Fermanian J, the MFM study group. A motor function measure scale for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscul Disord 2005;15:463-470 www.mfm-nmd.org
Abstract : The Motor Function Measure (MFM) scale was used to evaluate patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) Study participants and setting : Patients without medication were evaluated at 3 months for 13 patients (mean age 11y 7 mo; SD 1y 10mo) and at one year for 41 patients (mean age 14y 1 mo; SD 5y 5mo) in a referral center. Twelve patients treated with steroids (mean age 10 y 2 mo; SD 2y 2 mo) were evaluated after one year of treatment and compared with 12 age-matched DMD controls. Results : In a 3-month period, subscore D1 showed a significant average decrease of 4.7% (p<0,01). In a 1-year period, all scores showed significant decreases: D1 4.9% (p<0,01), D2 7.7% (p<0,01), D3 4.3% (p<0,03) and Total Score 5.8% (p<0,01). For the 11 walking patients at the beginning of the study, the average value of D1 annual decrease is 26.1%. For the non-ambulant patients, the annual average decrease was 11.8% for D2 and 6.3% for Total Score. A sensitive threshold value for the loss of the ability to walk and a predictive value a year before loss of ambulation could be estimated. In the group of patients treated with steroids, compared to controls, it was evidenced a stabilization of the total score (-0.59 vs. -5.87, p<0,02 ) and dimension D2 (0.98 vs. -8.50, p<0,01). Conclusions : Our preliminary results are promising for the use of the MFM in clinical trials to evidence either deterioration of disease or lack of deterioration induced by therapeutics. Keywords : Motor function measure; myopathy; Duchenne muscular dystrophy; evaluation; evolution; outcome measure; Reference : Bérard C, Payan C, Hodgkinson I, Fermanian J, the MFM study group. A motor function measure scale for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscul Disord 2005;15:463-470 www.mfm-nmd.org
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