Titre : | Ascorbic acid for Charcot-Marie-Tooth disease type 1A in children : a randomised, double-blind, placebo-controlled, safety and efficacy trial |
Revue : | Lancet neurology, 8, 6 |
Auteurs : | Burns J ; Ouvrier RA ; Yiu EM ; Joseph PD ; Kornberg AJ ; Fahey MC ; Ryan MM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/2009 |
Pages : | p. 537-544 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | Australie ; CMT1A ; enfant ; essai en double aveugle ; essai randomisé ; étude rétrospective ; force musculaire ; main ; marche ; motricité ; muscle squelettique ; pied ; posologie ; qualité de vie ; vitamine C ; vitesse de conduction nerveuse |
Résumé : |
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 29/07/2009 - Des résultats décevants pour la vitamine C dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A : confirmation dans une population d’âge pédiatrique La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est une neuropathie sensitivomotrice transmise de manière héréditaire selon 3 modes distincts (autosomique dominante ou récessif, récessif lié à l’X) et très hétérogène au niveau génétique. Elle est responsable d’un déficit des muscles distaux d’intensité variable et d’une évolution plutôt lente dans l’ensemble. La forme CMT 1A, de loin la plus fréquente des formes démyélinisantes de CMT, est due à une duplication pathologique du gène PMP22. Sur la base d’effets bénéfiques observés chez le modèle murin de la maladie, l’acide ascorbique ou vitamine C fait actuellement ou a fait l’objet de plusieurs essais cliniques. Dans un article publié en juin 2009, un groupe de cliniciens australiens rapportent les résultats décevants de son utilisation chez l’enfant. Pour cela, les médecins ont réalisé un essai contrôlé, en double aveugle chez 81 enfants d’âge variable (entre 2 et 16 ans). La moitié d’entre eux ont reçu par voie orale, et pendant un an, 30 mg/kg journaliers de vitamine C. Le critère principal d’évaluation résidait dans l’évolution des vitesses de conduction nerveuse. Tant pour ce critère que pour les autres paramètres cliniques étudiés (force musculaire, périmètre de marche, qualité de vie), les auteurs n’ont pas noté d’amélioration statistiquement significative. D'autre part, en dehors de quelques troubles gastro-intestinaux passagers, le produit a été très bien toléré. |
Lien associé : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19427269?ordinalpos=18&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_DefaultReportPanel.Pubmed_RVDocSum |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/S1474-4422(09)70108-5 |