Titre : | Efficient bypass of mutations in dysferlin deficient patient cells by antisense-induced exon skipping |
Revue : | Human mutation, 31, 2 |
Auteurs : | Wein N ; Avril A ; Bartoli M ; Beley C ; Chaouch S ; Laforet P ; Behin A ; Butler Browne G ; Mouly V ; Krahn M ; Garcia L ; Levy N |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2010 |
Pages : | p 136 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; épissage ; fibroblaste ; gène DYSF ; génétique moléculaire ; LGMDR2 liée à la dysferline ; muscle squelettique ; mutation génétique ; myoblaste ; MyoD ; myopathie distale de type Miyoshi ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon ; thérapie génique ; vecteur lentiviral |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 19953532 / DOI : 10.1002/humu.21160 |